Het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) stelde een stappenplan op om het off-labelgebruik van geneesmiddelen beter te verantwoorden. Het dringt er ook op aan dat er zo snel mogelijk betrouwbaar wetenschappelijk bewijs verzameld wordt over off-labelgebruik.
De procedures om een geneesmiddel op de markt te mogen brengen, zijn erg strikt. Vooraf moet een vergunning aangevraagd worden aan de bevoegde Europese (EMA) of Belgische (FAGG) instanties. De producent moet onder meer aantonen dat zijn product van goede kwaliteit, veilig en werkzaam is. Het aanvraagdossier moet tevens vermelden voor welke patiënten het geneesmiddel bestemd is en voor welke indicatie. Krijgt het product een vergunning om in de handel te komen, dan is deze beperkt tot die indicatie.
Artsen kunnen echter beslissen een vergund geneesmiddel voor een andere indicatie voor te schrijven als hij van oordeel is dat dit de beste oplossing is voor de patiënt. Dit kan het geval zijn als de klassieke behandeling niet helpt, als er geen geneesmiddelen voor die indicatie bestaan, wat vaak het geval is in de pediatrie, of als het evenwaardig is aan een (vergund) alternatief dat veel duurder is. Dat behoort tot de therapeutische vrijheid van de arts. Besluit een arts dit te doen, dan kan dat pas na zorgvuldige overweging. Bovendien moet de patiënt op voorhand geïnformeerd worden.
Omdat de registratie van off-labelgebruik niet noodzakelijk is, kan men de exacte omvang ervan niet inschatten. Het KCE stelt wel dat het fenomeen wijdverspreid is, vooral bij kinderen, zwangere vrouwen en in de domeinen van de oncologie, de verloskunde, infectieziekten (hiv/aids) en palliatieve zorg. In de pediatrie zou naar schatting 80% off-label voorgeschreven worden, in de oncologie minstens de helft.
Om het off-labelgebruik van geneesmiddelen in goede banen te leiden, stelt het KCE een stappenplan voor dat de overheid kan gebruiken. Bedoeling is dat er, waar mogelijk, zo snel mogelijk betrouwbaar wetenschappelijk bewijs wordt verzameld over het off-labelgebruik, al dan niet in samenwerking met de producent. Bij negatief bewijs wordt het off-labelgebruik verboden. Bij positief bewijs is het mogelijk om (financiële) maatregelen uit te werken zodat geneesmiddelen veilig, doeltreffend en efficiënt off-label kunnen worden gebruikt.
