Het Fonds Zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen van de Koning Boudewijnstichting, voorgezeten door professor Jean-Jacques Cassiman, heeft van minister Onkelinx de opdracht gekregen tegen 2011 een Nationaal Plan voor zeldzame ziekten uit te werken. Hieronder vindt u meer informatie over de doelstellingen van dit Fonds. Domus Medica wil hieraan graag meewerken en is op zoek naar geïnteresseerde leden die de vereniging in één van de werkgroepen van dit Fonds willen vertegenwoordigen. U kunt zich kandidaat stellen bij Domus Medica-medewerkster Saskia Bal (saskia.bal@domusmedica.be) of voorzitter Peter Hoffman (peter.hoffman@pandora.be).
Meer dan 65.000 Belgen worden geconfronteerd met één van de 7000 zeldzame ziekten.
Patiënten die lijden aan een zeldzame aandoening, krijgen niet altijd de beste zorgen.
België heeft unieke troeven om zorg voor deze patiënten uit te bouwen.
Op dit ogenblik zijn er ongeveer 7000 zeldzame ziekten of ‘weesziekten’ gekend. Het zijn vaak levensbedreigende of invaliderende chronische aandoeningen die, volgens de Europese regelgeving, bij minder dan 5 op 10000 Europeanen voorkomen. Dit betekent voor België dat naar schatting meer dan 65000 patiënten en hun families op de één of andere manier worden geconfronteerd met een zeldzame ziekte.
Voorbeelden zijn zeldzame stofwisselingsziekten en spierziekten, maar ook bijvoorbeeld zeldzame kankers en hart- en vaatziekten.
Het Fonds Zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen wil zowel een coördinerende als sturende rol hebben en streeft naar een structurele en integrale aanpak voor alle activiteiten op het vlak van weesziekten en weesgeneesmiddelen om te komen tot een coherent beleid dat de levenskwaliteit van de patiënt met een weesziekte en zijn omgeving verhoogt. Dit kan via de realisatie van optimale diagnostiek, naadloze zorg, onderzoek en ontwikkeling van gepaste geneesmiddelen en behandelingen en de duurzame en betaalbare toegang tot deze zorgverstrekkingen voor patiënten.
Het Bestuurscomité van het Fonds zal concreet werk maken van:
- het opstellen van een beleidsactieplan, naar voorbeeld van Frankrijk, om zorgverstrekkers en het grote publiek beter te informeren over zeldzame aandoeningen, de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen aan te moedigen en de toegang tot diagnose en behandeling te verbeteren;
- patiënten en hun verenigingen betrekken bij het opbouwende denkproces en de besluitvorming rond zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen;
- het instellen en ondersteunen van mechanismen op nationaal en Europees niveau om de informatie-uitwisseling betreffende zeldzame ziekten te verbeteren en te stroomlijnen.
Het Fonds Zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen, dat wordt beheerd door de Koning Boudewijnstichting, bezorgt de reeds vroeger opgerichte Stuurgroep Weesziekten en Weesgeneesmiddelen, die in 2006 in het Belgisch parlement het eerste Belgisch symposium rond weesgeneesmiddelen organiseerde, een officieel onderkomen. Het brengt alle betrokken partijen in België samen en levert inspanningen voor een coherent beleid dat de levenskwaliteit van de patiënt met een weesziekte en zijn omgeving verhoogt. Het Fonds steunt uitdrukkelijk de betrokken patiëntenorganisaties die een belangrijke partner en lid zijn van het Fonds. Recent werd trouwens een Belgische koepel van patiëntenorganisaties voor zeldzame aandoeningen ‘Rare Diseases Organisation Belgium Radiorg.be’, opgericht die op 29 februari 2008 voor de eerste maal de ‘Rare Disease Day Belgium’ met een succesvolle publieke zitting in het Belgisch parlement organiseerde.
Tal van Europese landen, waaronder Nederland, Frankrijk, Italië, Spanje en Zweden hebben al een specifiek beleid betreffende weesziekten en namen onder meer maatregelen ter stimulering van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. In België dient nog heel wat werk te worden gedaan.
De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is niet vanzelfsprekend vanwege de complexiteit en heterogeniteit van de ziekten en het beperkt aantal patiënten. De Europese Unie vaardigde in 2000 de ‘Verordening betreffende de erkenning van de weesgeneesmiddelen’ (EG 141/2000) uit. Deze stelt dat geneesmiddelen met een ‘weesstatuut’ kunnen rekenen op Europese en nationale stimuleringsinstrumenten om hun ontwikkeling en oppuntstelling te vergemakkelijken. Tot vandaag heeft de Europese Commissie op basis van de aanbevelingen van het geneesmiddelenagentschap EMEA 47 weesgeneesmiddelen geregistreerd en hebben meer dan 500 producten in ontwikkeling het statuut van weesgeneesmiddel ontvangen. 22 weesgeneesmiddelen worden in België terugbetaald.
Professor J.-J. Cassiman, voorzitter van het Fonds: “België, een geografisch klein land met kwalitatief uitstekende medische dienstverlening en onderzoek, heeft alle troeven om de zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte op een unieke manier uit te bouwen. De erkenning door de Koning Boudewijnstichting van onze vroegere Stuurgroep biedt de morele garantie dat de activiteiten van dit Fonds inderdaad leiden tot een maatschappelijk verantwoorde verbetering van de dramatische situatie waarin vele patiënten zich bevinden.”
Het voorzitterschap van het Bestuurscomité van het Fonds wordt waargenomen door prof. Jean-Jacques Cassiman, KULeuven – Centrum voor Menselijke Erfelijkheid.
Leden:
- Marc Abramowicz, Centre de Génétique Humaine, ULB
- Yolande Avontroodt, Volksvertegenwoordiger, Beheerscomité RIZIV
- Marc Bogaert, College van Geneesheren voor Weesgeneesmiddelen RIZIV
- Vincent Bours, Centre de Génétique Humaine, ULg
- Lut De Baere, Rare Diseases Organisation Belgium (RaDiOrg.be) en Belgische Organisatie voor Kinderen en volwassenen met Stofwisselingsziekte (BOKS)
- Vera De Groof, Intermutualistisch Agentschap
- Ri De Ridder/Antoon Mensaert, RIZIV
- Marc Dooms, Belgische Vereniging van Ziekenhuisapothekers/Association belge des Pharmaciens Hospitaliers
- François Eyskens, ZiekenhuisNetwerk Antwerpen (Z.N.A.)-Kon. Paolo Kinderziekenhuis en UZ-Antwerpen
- Herwig Jansen, Wetenschappelijk Instituut voor de Volksgezondheid
- André Lhoir, Federaal Agenschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten, Belgisch Lid van de COMP (EMEA)
- Sophie Maes, Kabinet van Minister Laurette Onkelinx
- Leo Neels/Tim De Kegel, Pharma.be vzw
- Claude Sterckx/Mikky Fierens, Ligue des Usagers des Services de Santé (LUSS)
- François Sumkay, Agence Intermutualiste
- Erik Tambuyzer, Genzyme Europe voor de werkgroep weesgeneesmiddelen van Pharma.be en Bio.be
- Tinne Vandesande, Koning Boudewijnstichting
- Thierry Velu, Hôpital Erasme - Dept Oncologie Médicale
- Ilse Weeghmans/Klaartje Bruyninckx, Vlaams Patiëntenplatform (VPP)
Voor meer informatie:
- Voorzitter J.-J. Cassiman: 016 34 58 60 / iris.rens@med.kuleuven.be
- Secretariaat van het Fonds: 02 549 03 03 / molderez.a@kbs-frb.be
www.weesziekten.be www.RaDiOrg.be www.kbs-frb.be